癌治験の95%失敗率をTransformersで解決 — NoetikのRon Alfa & Daniel Bear | AIニュース最前線

今日は、ゲストからのこの「クリックベイト」的な記事について解説します！ ![image](https://substackcdn.com/image/fetch/$s_!luCS!,w_1456,c_limit,f_auto,q_auto:good,fl_progressive:steep/https%3A%2F%2Fsubstack-post-media.s3.amazonaws.com%2Fpublic%2Fimages%2Fe7e43170-fd2d-4ba2-9741-13992bbaa24c_1786x410.png) その通りですが、あなたが考えるような意味ではありません！ TL;DR（要約）：がん治療の95％が臨床試験に失敗していますが、これは「マッチング」の問題かもしれません。患者がどの腫瘍を持ち、それがどの治療に反応するかをよりよく理解できれば、成功率は劇的に向上し、すでに存在する治療法によって何百万もの命を救うことができます。 本日公開される完全なエピソードをご覧ください： なぜ大手製薬会社がAIモデルをライセンスしているのか トルストイは有名に、「健康な細胞はみな似通っているが、がん細胞はそれぞれ独自の不幸を抱えている」と書きました。あるいはそれに似たようなことです。がんほど誤解されている病気はないかもしれません。それは単一の疾患ではなく、疾患のファミリーです。それぞれが独自の基礎生物学を持つ、数百、あるいは数千もの固有の疾患があります。この視点に立てば、「がんを治す」と言うのは、レゴブロックの問題を解決すると宣言するようなものです。 私たちはAIががんを治すだろうとよく耳にしますが、残念ながらそれほど簡単ではありません。今日のゲストであるNoetikのRon Alfa氏とDaniel Bear氏は、治療開発プロセスにおける中核的なボトルネックをAIを使って打破できると考えています。 GSKは、世界最大級の腫瘍空間トランスクリプトミクス（tumor spatial transcriptomics）データセットの一つで学習した自己回帰型トランスフォーマー「TARIO-2」など、Noetikのモデルに関する（非開示の）長期ライセンス契約を含む技術で、5000万ドルの取引を最近締結しました。ホールプレックス空間トランスクリプトミクス（Whole-plex spatial transcriptomics）は、腫瘍を読み取る最も豊富な方法であり、標準的な治療を受けるがん患者の約0%がこれを受けていますが、TARIO-2は現在、すべての患者がすでに持っているH&E染色（H&E assay）から約19,000遺伝子の空間マップを予測することができます。 バイオテック分野における主要なAIの取り組みは、主に創薬（discovery）に焦点を当てており、通常は社内での開発努力につながります（つまり、ツール会社はしばしば製薬会社になります）。この取引が際立っているのは、それがソフトウェアライセンス契約であり、特定の薬剤ではなくプラットフォームへのコミットメントを表している点です。 創薬開発のための他のソフトウェアツール（例えば、BoltzのエピソードやIsomorphicを参照）への関心が高まる中、製薬企業のバイオテックツールに対する需要がついに成長し始めているように見えてきました。なぜ突然の関心が寄せられているのでしょうか？ がんは難しい 生物学は難しいが、がんはさらに難しい。しかしその notwithstanding、私たちは驚くべき進歩を遂げてきました。20年前であれば死の宣告であった多くのがんが、今では日常的に生存可能となっています。かつて私たちの主要な戦略は化学療法、つまり毒を投与して腫瘍が患者より先に死ぬことを願うことでした。現在では、実際に腫瘍を殺し、他の部分を無傷のままにする治療法が数多く存在します。KeytrudaやOpdivoのような免疫チェックポイント阻害剤は、数十種類の腫瘍の防御機構を標的とします。CAR-T療法では、B細胞悪性腫瘍を非常に正確に標的とするよう修正されたT細胞が血液に加えられます。Trastuzumabのような抗体薬物複合体（Antibody Drug Conjugates）は、薬剤と抗体を組み合わせることで、非常に特定の（がん）細胞を標的とすることができます。私たちは本当に素晴らしい時代に生きているのです。 その一方で、まだ道のりは遠いです。奇跡的な治療法があるがんの種類ごとに、依然として死の宣告となるがんがはるかに多く存在します。世界では年間200億〜300億ドルをがん治療の研究に費やし、毎年数百の臨床試験が行われています。しかし、進歩は緩やかで、臨床試験の失敗率は95%に達しています。 ![image](https://substackcdn.com/image/fetch/$s_!bFUv!,w_1456,c_limit,f_auto,q_auto:good,fl_progressive:steep/https%3A%2F%2Fsubstack-post-media.s3.amazonaws.com%2Fpublic%2Fimages%2F3706693c-9371-44c0-9210-50e9d1c4733b_1500x746.png) 実験室での成果は臨床現場に直結しない 私たちは何かを見落としているのだろうか？その答えがNoetikとRon Alfaにある。Ronの核心的な主張は、これらの「失敗した」治療法の多くが実際には機能しているという点だ。しかし、私たちは適切な腫瘍を持つ適切な患者を評価できていないのである。もし私たちが、がんの生物学的な多様性を本当に理解し、どの患者がどの治療に反応するかを把握する方法を持っていたなら、はるかに高い成功率を示すことが可能だったかもしれない。数百万人の生命（そして数十億ドルの資金）が、この課題にかかっていると言っても過言ではない。 ![image](https://substackcdn.com/image/fetch/$s_!Hw2f!,w_1456,c_limit,f_auto,q_auto:good,fl_progressive:steep/https%3A%2F%2Fsubstack-post-media.s3.amazonaws.com%2Fpublic%2Fimages%2F80eb33fe-0e5c-40fd-8920-b8eeae1e2f2c_863x483.png) 出典 難しい部分：データ収集に対する盲目的な信頼 RonとNoetikは、データを収集するためにほぼ2年間を費やすという確固たる信念を持っていた。膨大、そしてさらに膨大な量のデータだ。Noetikは数千の実際のヒト腫瘍を取得し、数百億枚もの画像からなる大規模なマルチモーダルデータセット1を収集している。これにより、局所環境における細胞構成の詳細なマッピングを作成することが可能になる2。これらは本物のヒト腫瘍であり、フランケンシュタイン的なマウスモデルや不死化細胞株ではない。 このデータはその後、大規模な自己教師ありモデルに投入され、「仮想細胞」が作成されます。このモデルはがん生物学について深い理解を持っており、Noetik は腫瘍の種類を区別できることを慎重に示す作業を行ってきました。もしかすると、以前は異なるものとして識別されていなかった腫瘍まで！さらに最近では、モデルとデータをスケールアップする方法を見出し、スケーリング法則に上限がないことを確認しました！ Noetik のモデルは、患者が実験的な治療にどのように反応するかをシミュレートできます。彼らはパートナーと協力して、安全性が確認されているが効果がないことが示された有望な薬剤のテストを行っています。これらのモデルが期待通りに機能すれば、Noetik は新しい薬を開発することなく、患者に新たながん治療法をもたらすことができます！また、これらのモデルは、臨床試験を通過する可能性が高い薬剤への発見プロセスを導くことになります。これが GSK にとっていかに魅力的か想像に難くないでしょう。 見ていきましょう… Ron と Dan は、彼らのモデルが有用な方法でコホート選択を真に支援するという説得力のある議論を行っていますし、これは価値があると思われます。そして、私たちは以下が明白であると信じています。 ラボから臨床への移行は、創薬開発における最大のボトルネックです。 バイオマーカーを用いたより良いコホート選択は、ラボから臨床への移行を改善する可能性があります。 Noetik はここですでにいくつかの成功を収めています。彼らがそれを確実な優位性に変換できるかどうか、私たちは見守ります。 少し技術的な話から離れて、がんの治癒はAIの非常に明確に肯定的な応用例です。しかし、それを解決するのは非常に困難な問題でもあります。私たちの推測では、多くの人々ががんに影響を受けているか、近い将来そうなるでしょう。そして、Noetikのような企業が素晴らしい仕事をしていることを知ることで、社会が直面する最も困難でエキサイティングな問題に取り組む世代のAIエンジニアたちにインスピレーションを与えられることを願っています。 全動画ポッドキャスト： 1. 彼らの空間トランスクリプトミクスデータセットは、1000以上の「チャンネル」を特徴としており、これはかなり快挙です！ 2. 聴衆の中の専門家の皆様へ、Noetikがデータを収集する4つのモダリティは以下の通りです：空間トランスクリプトミクス、空間プロテオミクス、H&Eイメージング、そして全エクソームシーケンシング。

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