肝線維症治療に転用可能な医薬品を発見

肝線維症は、肝硬変へと進行する瘢痕化プロセスであり、毎年 140 万人以上の死因となっています。スタンフォード大学医学部の遺伝学者であるゲイリー・ペルツ氏は、Co-Scientist を活用して、この進行を遅らせたり、止めたり、あるいは逆転させたりできる医薬品の探索を加速させています。

Advanced Science に発表された研究において、ペルツ氏のチームは、既存の膨大な医薬品文献から肝線維症治療に転用可能な薬剤を同定する取り組みを Co-Scientist が支援できるかどうかを検証しました。ペルツ氏は Co-Scientist に候補薬 3 つと、その選定理由の説明を求めました。また、肝線維症に関する文献における顕著な存在に基づき、彼自身も 2 つの候補薬剤を特定しました。

その後、ペルツ氏はこれら 5 つの薬剤を、生きたヒト肝細胞からなる自らの研究室の肝線維症テストベッドで試験しました。彼の選んだ 2 つの薬剤は肝線維症に対して何らの効果を示しませんでした。対照的に、Co-Scientist が選定した 3 つの候補薬のうち 2 つは肝線維症をブロックし、肝細胞の再生を促進しました。これらの薬剤の一つは、わずか数編の論文で肝線維症との関連が示されたに過ぎず、これは科学的文献という大海原における一筋の針のような存在でした。

共同科学者の注目すべき選択は、がん治療薬であるボルノスタットでした。ペルツの実験では、この薬剤が肝臓の瘢痕化を促進する損傷応答の 91% をブロックしました。共同科学者からの提案は、単一の線維症経路を対象とするのではなく、遺伝子活性を変形させる薬剤へと向いています。ペルツ氏は、このような薬剤が肝臓線維症の治療法として真剣に検討されるべきであり、最終的には抗線維性医薬品の新たな世代の登場を後押しする可能性があると主張しています。